De markt voor de behandeling van de ziekte van Fabry: laatste trends en analyse van toekomstige kansen

De omvang van demarkt voor de behandeling van de ziekte van Fabry wordt in 2023 geschat op USD 1.622,31 miljoen en zal naar verwachting tegen het jaar 2031 USD 3.150,75 miljoen bedragen met een CAGR van 8,21% tijdens de voorspellingsperiode 2024-2031.

Gratis sample aanvragen: https://www.insightaceanalytic.com/request-sample/1451

Nieuwste drijfveren, beperkingen en kansen voor een snapshot van de markt:

De belangrijkste factoren die de markt voor de behandeling van de ziekte van Fabry beïnvloeden zijn:

• Vergroting van het bewustzijn
• Vooruitgang in onderzoek en ontwikkeling
• Aangewezen weesgeneesmiddel

Hieronder volgen de belangrijkste obstakels voor de expansie van de markt voor de behandeling van de ziekte van fabry:

• Beperkt aantal patiënten
• Hoge behandelingskosten
• Moeilijke diagnose

Toekomstige uitbreidingsmogelijkheden voor de wereldwijde markt voor de behandeling van de ziekte van Fabry omvatten:

• Vooruitgang in onderzoek en ontwikkeling
• Ontwikkeling van pijplijnen
• Internationale uitbreiding

Marktanalyse:

De markt voor de behandeling van de ziekte van Fabry omvat diverse behandelingsmethoden voor het beheersen van de klachten en onderliggende oorzaken van de ziekte van Fabry. De belangrijkste behandeling voor de ziekte van Fabry is enzymvervangingstherapie. Dit gaat gepaard met injectie van de samengestelde versie van alfa-galactose-dadase A, die deficiënt is bij patiënten met de ziekte van Fabry. Chaperontherapie omvat het gebruik van een kleine molecule genaamd chaperon om de activiteit van defecte enzymen te stabiliseren en te verbeteren. Matrixreducerende therapie is gericht op het verminderen van de productie van matrix (Gb3), dat zich ophoopt bij de ziekte van Fabry. Lopende klinische onderzoeken zijn essentieel om de veiligheid en effectiviteit van nieuwe behandelingen voor de ziekte van Fabry te testen.

Lijst van vooraanstaande spelers op de markt voor de behandeling van de ziekte van Fabry:

• Sanofi Genzyme
• Aandeel
• Amicus therapeutica
• Protalix biotherapeutica
• Idorsia farmaceutica
• Migal Galilea
• Greenovation biotech gmbh
• Chiesi-groep

Nieuwsgierig naar deze laatste versie van het rapport? @ https://www.insightaceanalytic.com/enquiry-before-buying/1451

Recente ontwikkelingen:

• In mei 2023 verleende Europa aan Chiesi Farmaceutici en Protalix BioTherapeutics toestemming voor het in de handel brengen van PRX-102 (pegungalsidase alfa) voor de behandeling van de ziekte van Fabry in Europa. Deze goedkeuring zal de behandelingsopties voor patiënten met de ziekte van Fabry in de regio helpen uitbreiden.
• In september 2022 kende de FDA een Orphan Drug Designation (ODD) toe aan AL01211 voor de behandeling van de ziekte van Fabry, ontwikkeld door AceLink Therapeutics. Deze specifieke behandeling, een glucosylceramidesynthaseremmer (GCS-remmer), is uniek omdat het een oraal geneesmiddel is dat een aanzienlijke behoefte vervult in vergelijking met andere behandelingen.
• In augustus 2018 kreeg PerkinElmer goedkeuring van de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) om de NeoLSD MSMS-kit commercieel te verkopen. Dit innovatieve hulpmiddel kan ongeveer zes lysosomale opslagstoornissen bij pasgeborenen opsporen, waaronder de ziekte van Fabry, en kan eenvoudig worden gediagnosticeerd met behulp van een bloedmonster.

Dynamiek van de markt voor de behandeling van de ziekte van Fabry:

Marktdrivers: Toenemende bewustwording onder medische professionals

Naarmate het bewustzijn onder medische professionals, patiënten en het algemene publiek over zeldzame ziekten zoals de ziekte van Fabry toeneemt, zal de vraag naar effectieve behandelingen naar verwachting stijgen. Voortdurend onderzoek om de ziekte van Fabry te begrijpen en nieuwe behandelingsmogelijkheden te ontwikkelen kan de groei van de markt stimuleren. Innovaties op het gebied van gentherapie, enzymvervangingstherapie en andere therapeutische benaderingen kunnen het therapeutische landschap uitbreiden. De ziekte van Fabry is geclassificeerd als zeldzame of weesziekte en veel regelgevende instanties bieden stimulansen om behandelingen voor dergelijke ziekten te ontwikkelen. Deze stimulansen kunnen marktexclusiviteit, belastingvoordelen en vrijstellingen van regelgevende vergoedingen omvatten om farmaceutische bedrijven aan te moedigen te investeren in de ontwikkeling van behandelingen voor de ziekte van Fabry. Samenwerking tussen farmaceutische bedrijven, academische instellingen en onderzoeksinstituten kan de ontwikkeling van nieuwe behandelingen versnellen. Deze samenwerkingsverbanden maken middelen, expertise en financiering vrij om nieuwe behandelingen op de markt te brengen.

Uitdagingen: Beperkte patiëntenpopulatie

De ziekte van Fabry is een zeldzame genetische aandoening met een relatief klein aantal patiënten. Het beperkte aantal patiënten met de ziekte van Fabry kan farmaceutische bedrijven voor uitdagingen stellen wat betreft de hoogte van de vereiste investeringen voor onderzoek, ontwikkeling en marketing. Het ontwikkelen en produceren van behandelingen voor zeldzame ziekten kan duur zijn. Als gevolg hiervan kunnen de kosten voor de behandeling van de ziekte van Fabry hoog zijn. Dit kan de toegang voor patiënten en vergoeding belemmeren, met name in regio’s met kostengevoelige gezondheidszorgstelsels. De ziekte van Fabry kan moeilijk te diagnosticeren zijn vanwege uiteenlopende en aspecifieke klachten, en de klachten kunnen overlappen met andere ziekten. Vertragingen of onnauwkeurigheden bij de diagnose kunnen de tijdige start van behandeling in de weg staan en de groei van de markt beïnvloeden. Voldoen aan de wettelijke vereisten voor goedkeuring van nieuwe behandelingen voor de ziekte van Fabry kan een complex en tijdrovend proces zijn. Het navigeren door de regelgeving, het verkrijgen van de status van weesgeneesmiddel en het voldoen aan strenge eisen voor klinisch onderzoek zijn enkele van de uitdagingen waarmee bedrijven te maken kunnen krijgen. De markt voor behandelingen tegen de ziekte van Fabry kan te maken krijgen met uitdagingen als gevolg van concurrentie, vooral wanneer er te veel behandelingsopties zijn. Marktverzadiging, waarbij verschillende producten vergelijkbare therapeutische effecten hebben, kan van invloed zijn op het marktaandeel en de prijsstrategieën voor individuele behandelingen.

Noord-Amerika zal naar verwachting met de hoogste CAGR groeien tijdens de prognoseperiode

Noord-Amerika speelt een belangrijke rol op de markt voor de behandeling van de ziekte van Fabry. De regio wordt gekenmerkt door een gevestigde infrastructuur voor gezondheidszorg, een regelgevend kader dat de ontwikkeling van weesgeneesmiddelen ondersteunt en een relatief hoge prevalentie van zeldzame ziekten. Enzymvervangingstherapie is een van de belangrijkste behandelingsopties voor de ziekte van Fabry en er zijn diverse ERT’s goedgekeurd in Noord-Amerika. Deze behandelingen zijn bedoeld om de hoofdoorzaak van de ziekte van Fabry aan te pakken door het ontbrekende enzym alfa-galactosidase A te vervangen. Veel behandelingen voor zeldzame ziekten, waaronder de ziekte van Fabry, hebben van Noord-Amerikaanse regelgevende instanties de status van weesgeneesmiddel gekregen. Deze aanwijzing stimuleert farmaceutische bedrijven en moedigt de ontwikkeling van behandelingen voor zeldzame ziekten aan. Noord-Amerika is een centrum voor klinisch onderzoek naar zeldzame ziekten, waaronder de ziekte van Fabry. Klinisch onderzoek en proeven zijn essentieel om de veiligheid en effectiviteit van nieuwe behandelingen en therapieën te testen. Patiënten in Noord-Amerika krijgen vaak toegang tot innovatieve behandelingen door deel te nemen aan klinische onderzoeken. Patiëntenbelangenverenigingen in Noord-Amerika spelen een belangrijke rol bij het vergroten van de bekendheid van de ziekte van Fabry, het bieden van ondersteuning aan patiënten en hun familieleden en het verbeteren van de toegang tot behandeling. Deze groepen werken vaak samen met onderzoekers, medische professionals en farmaceutische bedrijven om het begrip en de behandeling van de ziekte van Fabry te verbeteren.

Specifieke hoofdstukken/informatie uit het rapport: https://www.insightaceanalytic.com/customisation/1451

Segmentatie van de markt voor de behandeling van de ziekte van Fabry-

Naar type behandeling

• Enzymvervangingstherapie (ERT)
• Orale chaperontherapie
• Andere behandelingen

Naar toedieningsweg

• Orale route
• Intraveneuze route

Distributiekanaal

• Ziekenhuisapotheken
• Apotheken
• Online apotheken

Per regio-

Noord-Amerika

• De VS
• Canada
• Mexico

Europa-

• Duitsland
• Verenigd Koninkrijk
• Frankrijk
• Italië
• Spanje
• Rest van Europa

Azië-Stille Oceaan-

• China
• Japan
• India
• Zuid-Korea
• Zuidoost-Azië
• Rest van Azië-Pacific

Latijns-Amerika-

• Brazilië
• Argentinië
• Rest van Latijns-Amerika

Midden-Oosten & Afrika-

• GCC-landen
• Zuid-Afrika
• Rest van Midden-Oosten en Afrika

Details over deze markt: https://www.insightaceanalytic.com/report/global-fabry-disease-treatment-market-/1451

Neem contact met ons op:
[email protected]
InsightAce Analytic Pvt. Ltd.
Bezoek: www.insightaceanalytic.com
Tel : 1 551 226 6109
Azië: 91 79 72967118
Volg ons op LinkedIn @ bit.ly/2tBXsgS
Volg ons op Facebook @ bit.ly/2H9jnDZ
Twitter: https://twitter.com/InsightaceA

Over ons:
InsightAce Analytic is een marktonderzoeks- en adviesbureau dat klanten in staat stelt strategische beslissingen te nemen. Onze kwalitatieve en kwantitatieve marktonderzoeksoplossingen informeren over de behoefte aan markt- en concurrentie-informatie om bedrijven uit te breiden. Wij helpen klanten een concurrentievoordeel te behalen door onaangeboorde markten te identificeren, nieuwe en concurrerende technologieën te onderzoeken, potentiële markten te segmenteren en producten te herpositioneren. Onze expertise ligt in het leveren van gesyndiceerde en op maat gemaakte marktonderzoeksrapporten met een diepgaande analyse met belangrijke marktinzichten op een tijdige en kosteneffectieve manier.

E-mail: [email protected] Noord-Amerika: 1 551 226 6109 Azië: 91 79 72967118 InsightAce